CLEAN PCD-Studie
Die CLEAN-PCD Studie ist die bislang größte unter jugendlichen und erwachsenen Menschen (ab 12 Jahren) mit der seltenen Erbkrankheit PCD durchgeführte Studie und die erste multinationale Multicenterstudie, die Patientinnen und Patienten auf mehreren Kontinenten (Nordamerika und Europa) eingeschlossen hat.
(Zusammenfassung der Studie auf Deutsch durch PD Dr. med. Felix Ringshausen / September 2023)
In der CLEAN-PCD Studie konnte im Rahmen einer 4-wöchigen Inhalation mit dem Blocker des epithelialen Natriumskanals Idrevlorid in 4,2%iger hypertoner Kochsalzlösung über einen eFlow rapid nebuliser System eine kleine, aber statistisch bedeutsame Verbesserung der Lungenfunktion durch gegenüber der alleinigen Inhalation mit hypertoner Kochsalzlösung gezeigt werden (FEV1 +1,5%), die bei einer kleinen Untergruppe von Patientinnen und Pati- enten mit längerer Inhalationsdauer über 8 Wochen noch deutlicher ausfiel (+4,7% gegenüber dem Ausgangspunkt).
Die zusätzliche orale Einnahme von Ivacaftor hatte keinen nachhaltigen Effekt. Insgesamt erreichten mehr Patientinnen und Patienten unter Inhalation mit Idrevlorid in 4,2%iger hypertoner Kochsalzlösung eine Verbesserung der FEV1 (64%) als unter alleiniger hypertoner Kochsalzlösung (47%), Idrevlorid alleine (47%) oder Placebo (41%).
Den vollständigen Text auf Deutsch findet sich im angehängten Dokument (unten)
Den Volltext der Studie in englischer Sprache gibt es bis zum 20.10.2023 kostenfrei zum Download als PDF unter: https://authors.elsevier.com/c/1hgz87tFB1TtIQ